遺伝子は，細胞を作るためのタンパク質の設計図である。人間には約２万５０００個の遺伝子があると推測されている。遺伝情報は，子孫に受け継がれ得る情報で，個人の遺伝的特質及び体質を示すものであるが，その基になる遺伝子に係る情報は，当該個人にとって極めて機微に係る情報である。遺伝子には，すべての人間に共通な生存に不可欠な部分と，個人にオリジナルの部分とがある。もし生存に不可欠な遺伝子が異常になると，細胞や体の働きが損なわれるので，その個体は病気になることもある。既に多数の遺伝子疾患が知られており，また，高血圧などの生活習慣病や癌，そして神経難病なども遺伝子の影響を受けることが解明されつつある。
　遺伝子治療とは，生命活動の根幹である遺伝子を制御する治療法であり，正常な遺伝子を細胞に補ったり，遺伝子の欠陥を修復・修正することで病気を治療する手法である。遺伝子治療の実用化のためには，動物実験の次の段階として，人間を対象とした臨床研究も必要である。遺伝子治療においては，まず，当該疾患をもたらしている遺伝子の異常がどこで起こっているかなどについて調べる必要がある。それを確定するためには，遺伝にかかわるので，本人だけではなく，家族の遺伝子も検査する必要がある。遺伝子治療は，難病の治癒のための新たな可能性を有する治療法ではあるが，安全性という点でなお不十分な面があるし，未知の部分もある。例えば，治療用の正常な遺伝子の導入が適切に行われないと，癌抑制遺伝子等の有益な遺伝子を壊すことがある。さらに，遺伝子という生命の根幹にかかわる点で，遺伝子治療によって「生命の有り様」を人間が変えることにもなり得るなど，遺伝子治療それ自体をめぐって様々なレベルで議論されている。